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Stammzellen als Hoffnung für autistische Menschen

Gracie Gregor lächelt, sie sitzt auf Ihrer Mutter neben der älteren Schwester Ryleigh, die erfreut ist, dass Gracie “sehr lieb und nett” ist. Vor nur ein paar Jahren hatte Ryleighs 11-jährige Schwester Angst vor Ihrer Wut.

“Meine Schwester schlug und hackte die Leute in Ihrer Nähe”

, sagt Ryleigh und fügt hinzu, dann war es nicht möglich, neben Gracie zu sitzen, wie es jetzt ist.

Gracie hat einen Autismus, der fast jeden Aspekt ihres Familienlebens beeinflusst hat. Die Krankheit wurde im Alter von 2 Jahren diagnostiziert. Die neue Studie bietet Hoffnung für die Familie Gregor sowie für alle Familien, die sich in ähnlicher Situation befinden.

Gracie ist eines von 25 Kindern, die an einer ersten Studie ihrer Art an der Duke University in Durham, USA, teilgenommen haben. Ziel der Studie war es herauszufinden, ob Transplantationen von Nabelschnurblut mit Stammzellen zur Behandlung von Autismus beitragen können. Die Ergebnisse waren sehr gut – mehr als zwei Drittel der Kinder zeigten eine Besserung. Derzeit gibt es eine zweite klinische Studie. Forscher hoffen, die Ergebnisse können für Kinder mit Autismus zu einer neuen Behandlung führen.

Skeptiker sagen, dass es immer noch zu viele unbeantwortete Fragen gibt, auf die man sich freuen kann. Auch einige Forscher der Duke University sagen, dass es immer noch viele Fragen gibt. Die Primärstudie, die kürzlich in Stem Cells Translational Medicine veröffentlicht wurde, war eine Sicherheitsstudie, sie war nicht doppelblind und liefert daher keine definitiven Belege für positive Ergebnisse. Die Studie war offen, was bedeutete, dass Ärzte und Familienangehörige wussten, dass Nabelschnurblut verabreicht wurde.

Die Familienmitglieder betrachten die Ergebnisse ihrer Tochter als sehr erfolgreich. Mit Gracie Gregor hat sich eine dramatische Verbesserung ergeben, nachdem Stammzelltherapie an der Duke University eingeleitet wurde. Zuvor zeigte Gracie Wut – zum Beispiel in langen Reihen in Disneyland oder beim Abendessen im Restaurant. Wenn der Anfall während Familienausflüge aufgetreten ist, ihre Mutter und Vater wünschten sich T-Shirts mit einem Label „Mein Kind hat Autismus“ – damit sollten die Vorurteile anderer Menschen beseitigt werden. Während sie auf Therapie saß –  hackte sie, schrie laut, spuckte und hinkte auch ihren Ergotherapeuten.

“Es war schrecklich – wir haben die ganze Zeit versucht, sie zu beruhigen”, sagt Mama. Sogar das Zähneputzen oder Haarkämmen könnte sie so aufregen.

Als 5-Jährige hatte sie einen leichten bis mäßigen Autismus, aber ihre Eltern gaben an, dass ihre Erkrankung 75% ihrer täglichen Zeit beansprucht. Nachdem Gracie sich in einer klinischen Studie einer Stammzellanwendung unterzog, sank die Zeit auf 10%. Auf einer Bewertungsskala von 1 bis 10 erreichte sie den Wert ihrer Verbesserung die Stufen 8 bis 9. Sie besuchte sogar eine “reguläre” Schule. Ihre Eltern haben nie gedacht, dass diese Situation jemals möglich sein wird. Zuvor nahm Gracie in einer Vielzahl von spezialisierten Schulprogrammen teil – nichts war für sie angemessen.

Sind die Veränderungen in Gracie das Ergebnis einer Transplantation von Nabelschnurblut, die ihr Gehirn stimuliert? Oder reift ihr Gehirn erst in der Adoleszenz? Könnte es sein, dass ihre Eltern unbewusst entschlossen waren, ihre Töchter zu verbessern? Das sind Fragen, die sich die Familie immer noch stellt. Sie wissen jedoch, dass der Beginn der Verbesserung ihrer Tochter etwa sechs Monate nach der Transplantation erfolgte und seitdem setzt fort. Laut Ihrem Vater ist die beste Änderung die Zuneigung zu den anderen Kindern und Menschen. Anstatt die Kontakte zu vermeiden freut sie sich jetzt darüber, mit anderen Menschen in Kontakt zu treten.

„Sie ist nicht völlig geheilt, es gibt immer noch kleine Dinge, die wir sehen“

, sagt Wade Gregory.

„Auf der anderen Seite haben wir alle jetzt große Motivation für die Zukunft und die Lernkurve von Ihr steigt täglich. Es hat sie gezwungen, Dinge zu tun, die sie normalerweise nicht tun würde“

, sagt Wade Gregory.

Ihre Mutter fügt hinzu:

“Es hat sich verbessert und wir sind dankbar dafür – ob es die Stammzellen verursachten oder nicht. Wir sind besonders dankbar für die eingetretenen Veränderungen.”

Milliarden von Zellen

Eine der führenden Forscherinnen an der Duke University Dr. Joanne Kurtzberg steht an der Spitze von Robertson klinischem und Transplantations-Zelltherapie-Programm, arbeitet mit Geraldine Dawson zusammen, die Direktorin des Zentrums für Autismus und Gehirnentwicklung an der Duke University ist. Beide waren sich des großen Bedarfs an medizinischen Fortschritten bewusst, um Kinder mit Autismus zu heilen. Nach Angaben der Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention wurde geschätzt – 1 von 68 Kinder in Amerika besitzt eine Form von Autismus-Spektrum-Störung. Ungefähr 30% von denen lernen nie sprechen und viele Kinder versuchen immer noch, mit Verhaltenstherapien Erfolge erzielen. Es gibt auch Medikamente, die die Hauptsymptome von Autismus verbessern können.

In den letzten zwei Jahrzehnten hat Dr. Kurtzberg Kinder mit vererbten Stoffwechselstörungen gesehen, die mit Nabelschnurblut behandelt wurden, nach vorhergehender Hochdosis-Chemotherapie.

„Wir konnten nachweisen, dass die Transplantation von Nabelschnurblut Kinder rettet, die an einer von diesen Krankheiten leiden. Schrittweise interessierte sie mehr und mehr, ob das Nabelschnurblut Kindern mit neurologischen Erkrankungen helfen kann.”

Vor etwa zehn Jahren startete sie eine klinische Studie mit Kindern mit Zerebralparese, bei welchen die Eltern das Nabelschnurblut von dem Kind konserviert haben. Die Forscher haben positive Ergebnisse gesehen. Für einige Kinder, die autistische Symptome zeigten, haben die Forscher mäßige Erfolge gemerkt. Deshalb ist die Frage entstanden – was wäre, wenn man das Nabelschnurblut ausschließlich für Autismus ausprobiert?

Der Sicherheitstest begann vor mehr als eineinhalb Jahren. Es wurde festgestellt, dass es sich um eine sichere Behandlung handelt und bei 70 % der Kinder im Alter von 2-6 Jahren hatte sich das Verhalten mäßig verbessert.

Kinder, die an einer klinischen Studie teilgenommen haben, reisten dreimal im Jahr an die Duke University. Viele Tests wurden die unterzogen wie zum Beispiel die Beurteilung vom Autismusgrad, Magnetresonanz und Elektroenzephalogramme – alles zum Überwachung der Gehirnaktivität. Während des ersten Besuchs erhielten die Kinder Infusionen mit Nabelschnurblut. Jedes Kind erhielt intravenös zwischen 1 und 2 Milliarden Zellen. Sechs Monate später, und ein Jahr später, kehrten die Kinder zu weiteren Bewertungstests zurück.

“Manche Kinder, die wenig gesagt haben, haben im Vokabular und in ihren Sprachfähigkeiten große Fortschritte gemacht”

, sagt Dr. Kurtzberg. Viele Kinder spielen und kommunizieren, wie sie es zuvor nicht konnten. Einige Kinder hatten weniger wiederkehrendes Verhalten als vor der Teilnahme an der Studie. Dr. Dawson fügt hinzu:

“Die Studie war sehr ermutigend. Wir haben positive Ergebnisse gesehen. Es gab jedoch keine Vergleichsgruppe, welche sehr wichtig wäre, um festzustellen, in welchem Ausmaß die Behandlung wirksam ist.”

Sie führen derzeit eine Doppelblindstudie durch, bei der kleine Patienten ebenfalls eine Placebo-Transfusion erhalten und 165 Kinder mit Autismus im Alter von 2 bis 8 Jahren umfassen.

Während einer klinischen Studie erhalten Kinder bei ihrem ersten Besuch eine Infusion von Nabelschnurblut oder erhalten ein Placebo. Sie laufen auch eine Reihe von Bewertungstests und Gehirnüberwachung durch. Bei ihrem zweiten Besuch, sechs Monate später, erhalten Kinder eine zweite Infusion von Inhalten, welche bei dem ersten Besuch nicht erhielten und laufen wieder mehrere Tests durch. Die Reihenfolge der Infusion ist unbekannt. Die Forscher beobachten Änderungen aufgrund von möglichen Anzeichen einer Verhaltensverbesserung – ein ganzes Jahr lang. Die Studie ist als eine vorübergehende Studie bekannt, bei der jeder Patient eine Behandlung und ein Placebo erhält, jedoch in unterschiedlicher Reihenfolge. Wenn die Studie ähnliche Ergebnisse wie die erste Sicherheit ergab, würde dies eine Unterbrechung der Behandlung von Autismus bedeuten.

“Sobald wir abschätzen können, dass eine Infusion von Nabelschnurblut das soziale Verhalten wirksamer beeinflusst als Placebo, wird sich die derzeitige Behandlung von Autismus ändern”

, sagt Dr. Dawson. Dr. Kurtzberg fügt hinzu:

“Wir werden sehr ermutigt sein, wenn die zweite Studie zeigt, dass Stammzellen Kindern mit Autismus im Vergleich zu Placebo helfen können.”

Optimismus mit Vorsicht

Obwohl wir von den Ergebnissen der ersten Studie begeistert sind, sagt Kurtzberg:

“Wir wollen die Leute nicht täuschen und behaupten, dass es funktioniert, bevor wir schlüssige Beweise haben.”

Dr. Dawson fügt hinzu:

„Für Eltern, die von Nabelschnurblut gehört haben und die Stammzelltherapie als eine mögliche Behandlung annehmen ist es wichtig zu wissen, dass wir darauf sehr hart arbeiten, um die Antwort auf diese Frage so früh wie möglich zu erfahren. Wir sind leider nicht soweit.“

Dr. Kurtzberg besitzt eigene Hypothese darüber, was nach der Behandlung mit Nabelschnurblut passiert: Bestimmte Immunzellen im Nabelschnurblut kommen durch Blut-Gehirn-Schranke und ändern die Gehirnzustände, während sie auch die Entzündung unterdrücken, welche beim Autismus auftreten kann.

“Ich habe vergessen, wie schwer es war”

Die Familie Gregor sagt, dass es die beste Investition war, die sie jemals getätigt haben. Die Einlagerung vom Nabelschnurblut kostete die Familie $ 2.000. Zu der Zeit war es nur eine gesundheitliche Vorsorge, die Autismus-Diagnose wurde erst 3 Monate nach dem 2. Geburtstag entdeckt. Sie kennen die Gefühle der Familien, welche ein Kind mit Autismus erziehen.

Vor kurzer Zeit haben wir unser Video gesehen – gedreht beim 3. Geburtstag von Grazie. Als wir „Happy Birthday“ gesungen haben, verdeckte Grazie seine Ohren, ganz traurig. Oder zeigte sie zum Beispiel unter dem Weihnachtsbaum überhaupt keine Reaktion.

„Ich habe vergessen, wie schlimm es für uns alle war“

, sagt Ihre Mutter.

Sie hoffen, dass die aktuelle klinische Studie einen ähnlichen Erfolg nachweisen kann und dass das Ergebnis ein Therapie-Durchbruch für Kinder mit Autismus auf der ganzen Welt sein wird.

Quelle: CNN

 

 

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