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Nabelschnurblut als wirksame Alternative zu passenden Spenderstammzellen für Kinder mit Stoffwechselerkrankungen

„Nabelschnurblut wurde als alternative Stammzellquelle für Kinder mit Hurler-Syndrom angeregt, da man von Nabelschnurblut annimmt es könnte zu einem Anstieg der lysosomalen α-L-Iduronidase führen, was folglich dazu führen würde, dass sie [die Kinder] länger und mit weniger Komplikationen leben können“, sagte der leitende Autor der Studie DDr. Jaap Jan Boelens von der University Medical Center Utrecht.

Das Hurler-Syndrom ist eine seltene, vererbte Erkrankung des Stoffwechsels, bei der die Person lange Ketten von Zuckermolekülen nicht aufspalten kann, da bei ihnen die Produktion eines Enzyms (lysosomale alpha-L-Iduronidase) fehlt. Als Konsequenz reichern sich die Zuckermoleküle an und schädigen Organe, einschließlich des Nervensystems und des Herzens.

Die Krankheit hat eine schlechte Prognose: Die Entwicklung der Kinder geht mit schweren Komplikationen, wie Schwerhörigkeit, Wachstumsstopp, Gelenkserkrankungen oder Herzklappenfehlern, einher, die sich schnell nach Diagnosestellung entwickeln und zum Tod in jungen Jahren führen können.

Die kürzlich veröffentlichten Ergebnisse einer klinischen Studie, die mit 258 Patienten durchgeführt wurde, bestätigt, dass Nabelschnurblut eine wirksame Alternative zu Transplantationen mit passenden Knochenmark-Spender-Stammzellen sind, um Kinder mit dieser Krankheit zu behandeln.

Kinder, die Nabelschnurblut-Transplantationen bekommen haben, haben im Schnitt eine höhere Anwachsungsrate [= Engraftment = erfolgreiche Transplantierung] (92% gegenüber 69%), was bedeutet dass sie einen vollständigen Ersatz des Knochenmarks durch Spenderzellen mit normalem Enzymniveaus bekommen haben (98% gegenüber 59%) im Vergleich zu jenen die eine Transplantationen mit Knochenmark-Stammzellen von passenden Geschwistern oder von passenden/nicht-passenden unverwandten Spendern, bekommen haben.

„Diese Ergebnisse sind wichtig für die Transplantations-Community, weil sie ein starker Beweis sind, dass Nabelschnurblut eine nützliche und effektive Quelle von Stammzellen für eine Transplantation sein kann, wenn ein gut übereinstimmender Spender nicht zur Verfügung steht“, schloss Dr. Boelens.

Referenzen:
Jaap Jan Boelens et.al “Outcomes of transplantation using various hematopoietic cell sources in children with Hurler’s syndrome after myeloablative conditioning” Blood 2013

http://www.sciencedaily.com/releases/2013/03/130314111818.htm

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